ما هو العلاج الجيني؟ وهل يعالج الأمراض الوراثية؟
العلاج الجيني هو تقنية علاجية متطورة تستهدف بشكل أساسي الأمراض الوراثية، بالإضافة إلى أمراض أخرى من خلال تعديل الجينات، وهناك العديد من الطرق المختلفة لهذا العلاج، ويعتمد فهم كيفية عمل العلاج الجيني على فهم آلية عمل الجينات وتأثير التغيرات الجينية على صحتنا وسنناقش في هذا المقال تفاصيل عن العلاج الجيني وكيفية استخدامه في بعض الأمراض المعاصرة.
ما هو الجين في جسم الإنسان؟
تُعد الخلايا هي الوحدات الأساسية لجميع الكائنات الحية، وتحتوي هذه الخلايا على كروموسومات تحتوي على الجينات وتتكون الجينات من الحمض النووي (DNA)، تُوجد داخل الخلايا وتحمل هذه الجينات شفرات إنتاج بروتينات محددة.
ما هو العلاج الجيني؟
تعتمد فكرة العلاج الجيني على علاج مرض معين ناتج عن خلل بالحمض النووي DNA بالجين وذلك بطرق مختلفة. يتوقف اختيار الطريقة المناسبة على نوع الخلل الموجود بالحمض النووي ومدى تأثيره على الصحة وتشمل الطرق:
- إضافة نسخة جديدة من الجين التالف.
- استبدال الجين المسبب للمرض بجين آخر.
- تعطيل الجينات المسببة للمرض.
متى يستخدم العلاج الجيني؟
يُعد العلاج الجيني تجريبياً وجديداً نسبياً إلا أنه خياراً علاجياً واعداً لعدد من الأمراض التي تستجيب بشكل جيد للعلاجات الأخرى. يلجأ الطبيب للعلاج الجيني في حالة الأمراض الوراثية أو تلك التي تنتج عن طفرة جينية.
كيف يتم العلاج الجيني؟
يعمل العلاج الجيني عن طريق استبدال أو تعطيل الجينات المسببة للأمراض وفي بعض الحالات، يُدخل العلاج الجيني جينات جديدة سليمة إلى الجسم لتحل محل جين تالف أو يُعطل جينًا لعلاج مرض مُحدد من خلال فيروس ناقل.
ما هي الأمراض التي يستهدفها العلاج الجيني؟
ساعدت التجارب السريرية للعلاج الجيني على البشر في علاج العديد من الأمراض والاضطرابات، ويشمل ذلك:
- نقص المناعة الشديد.
- الهيموفيليا واضطرابات الدم الأخرى.
- العمى الناتج عن التهاب الشبكية الصباغي.
- سرطان الدم.
- الاضطرابات العصبية الوراثية.
- السرطان.
- أمراض القلب والأوعية الدموية.
- الأمراض المُعدية.
ما هي التحديات والمخاطر المحتملة للعلاج الجيني؟
تُعد التكاليف المالية الباهظة من أهم التحديات في العلاج الجيني، كذلك فإنه ليس علاج شائعًا ولم يتم تطبيقه سوى على مستوى عدة دول فقط، كما أن النتائج قد لا تكون كما هي متوقعه لأن عديد من مجالاته لا تزال قيد التجربة.
ما هي مخاطر العلاج الجيني؟
يشتمل العلاج الجيني على بعض المخاطر المحتملة إذ أنه لا يُمكن إدخال الجين مباشرةً إلى خلايا الجسم بسهولة، بل عادةً ما يتم نقله باستخدام ناقل، وأكثر نواقل العلاج الجيني شيوعًا هي الفيروسات، وذلك لقدرتها على التعرّف على خلايا مُعينة ونقل المادة الوراثية إلى جيناتها وتُشكّل هذه التقنية مخاطر، منها:
- رد فعل مناعي غير مرغوب فيه.
- قد يرى جهاز المناعة في الجسم الفيروسات المُدخلة حديثًا كأعداء ونتيجةً لذلك، قد يُهاجمها. وقد يُسبب هذا رد فعل يتراوح بين الالتهاب والتورم وفشل الأعضاء.
- استهداف الخلايا الخاطئة.
- يُمكن أن تُؤثر الفيروسات على أكثر من نوع واحد من الخلايا فمن المُحتمل أن تدخل الفيروسات وتتسبب في تلف الخلايا السليمة.
- العدوى التي يُسببها الفيروس.
- قد يتسبب دخول الفيروسات إلى الجسم، حدوث عدوى او أمراض أخرى.
- احتمالية التسبب في أخطاء في الجينات ويُمكن أن تُؤدي هذه الأخطاء إلى السرطان.
هل العلاج الجيني قانوني؟
بعض أنواع العلاج الجيني قانوني وبعضها لا، على سبيل المثال يتضمن العلاج الجيني للخط الجرثومي (Germline gene therapy) تغيير الجينات في الخلايا التناسلية، مثل البويضات والحيوانات المنوية، لمنع انتقال الاضطرابات الوراثية إلى الأجيال القادمة وقد تم تم حظره بشكل كامل في العديد من الدول بسبب المخاوف الأخلاقية، وعدم اليقين من العواقب، ومخاطر السلامة.
من قام بالعلاج الجيني لأول مرة؟
يُعرف ويليام فرينش أندرسون طبيب وعالم وراثة وعالم أحياء جزيئية أمريكي بـ"أبو العلاج الجيني" تخرج من كلية هارفارد وهو أول من نجح في تطبيق العلاج الجيني لعلاج طفلة في الرابعة من عمرها تعاني من نقص المناعة المشترك الشديد بسبب نقص إنزيم أدينوسين دياميناز (ADA) وبدون هذا الإنزيم، يصبح الجسم غير قادر على مكافحة العدوى وقد ساعدها حقن هذا الإنزيم الاصطناعي، ولكن بشكل مؤقت فقط.
مستقبل العلاج الجيني: إلى أين نتجه؟
يتوقع أن تصبح العلاجات الجينية هي الأساس العلاجي للأمراض الوراثية النادرة قبل عام ٢٠٣٦، وأن يُشفى منها المرضى بعد هذه الفترة.
احجز الآن للحصول على رعاية طبية عالية الجودة وفحوصات دورية شاملة في مستشفى أندلسية أفضل مركز عيادات بجدة لصحة العائلة احجز معنا واستمتع بخدمة صحية متفردة لتأمين سلامة عائلتك، من هنــــــــــا.
ما الفرق بين الحمض النووي (DNA) والجينات والكروموسومات؟
تحمل الكروموسومات الحمض النووي (DNA) في الخلايا وهو مسؤول عن بناء بنية الجسم والحفاظ عليها أما الجينات، فهي أجزاء من الحمض النووي، تُعطيك خصائص جسدية تُميزك.
ما الفرق بين العلاج الجيني والعلاج بالخلايا الجذعية؟
يُعد العلاج بالخلايا الجذعية نوعًا من الطب التجديدي يُستخدم لعلاج الأمراض إذ تُعالج الخلايا الجذعية المُحفَّزة الخلايا التالفة أو تُسرِّع استجابة الأنسجة التالفة للإصلاح وتلعب هذه الخلايا دورًا حيويًا في عملية تجديد الأنسجة وزراعتها.
ما هي تطبيقات العلاج الجيني؟
يستخدم العلاج الجيني حاليًا لعلاج بعض أنواع سرطان الدم، مثل سرطان الدم الليمفاوي الحاد للخلايا البائية.
تُحقن العلاجات الجينية البديلة إما مباشرةً في جسم المريض أو تُستخدم خارج الجسم إذ تُستخرج خلايا المريض من جسمه، وتُعالج بالعلاج الجيني، ثم تُعاد إلى الجسم ويُستخدم غالبًا في علاج أمراض خلايا الدم، مثل بعض حالات نقص المناعة الشديد.
هل يمكن للعلاج الجيني علاج الأمراض الوراثية؟
ثبتت فعالية العلاج الجيني مع العديد من الاضطرابات الوراثية مثل أورام الدماغ، والزهايمر، وداء باركنسون، والهيموفيليا، وأيضاً للأمراض التي لا يستطيع الطب التقليدي علاجها إذ يقضي على الخلايا المسببة للأمراض دون التأثير على الخلايا الأخرى.
هل علاج الطفرة الجينية أصبح ممكنًا؟
يمكن علاج بعض الطفرات الجينية من خلال العلاج الجيني عن طريق استبدال الجين المعيب بآخر سليم، ولكن لا تزال هذه التقنية تحت الدراسة ولا زالت كثير من الأمراض الوراثية لم يتم اكشاف طريقه لعلاجها حتى مع العلاج الجيني.
العلاج الجيني للسرطان | كيف يغير مستقبل علاجه؟
يشمل العلاج الجيني للسرطان، نقل الأحماض النووية إلى خلايا الورم أو الخلايا الطبيعية للقضاء على الورم عن طريق القتل المباشر للخلايا، أو تعديل المناعة، أو تصحيح الجين لعكس الحالة .
يُعد العلاج الجيني، الذي يتضمن استبدال جين معيب بنسخة سليمة ووظيفية منه، نهجًا علاجيًا محتملًا للسرطان، مقارنةً بالعلاج الكيميائي الذي له آثار سلبية كبيرة إذ يفتقر إلى الانتقائية بمعنى أنه يؤثر في الخلايا السليمة وليست السرطانية فقط.
العلاج الجيني للأنيميا المنجلية.
يُعد فقر الدم المنجلي مرضًا وراثيًا مزمنًا، ينتج عن طفرة جينية على مستوى الحمض النووي (DNA). تؤثر هذه الطفرة على جين الهيموغلوبين الطبيعي لدى البالغين (HbA)، ما يؤدي إلى إنتاج الجسم لشكل غير طبيعي منه يُسمى الهيموغلوبين المنجلي (HbS) وقد يكون العلاج الجيني أحد السبل لمعالجة هذه المشكلة.
ومن أمثلة العلاج الجيني لـ فقر الدم المنجلي إضافة الجينات وتعديلها في كلا النوعين، تُجمع خلايا الجسم وتُعدّل وتُعاد إلى الجسم بهدف توفير تعليمات جديدة لتكوين الهيموغلوبين الطبيعي.
هل بدأ استخدام العلاج الجيني في السعودية؟
اعتمدت الهيئة العامة للغذاء والدواء السعودية (SFDA) علاج Casgevy، وهو أول علاج جيني لمرضي فقر الدم المنجلي والثلاسيميا لدى المرضى من عمر 12 عامًا فما فوق.
وأفادت الهيئة بأنه تم تقييم فعالية وسلامة وجودة العلاج، بعد استيفائه للمعايير اللازمة، حيث يعمل العلاج عن طريق التحرير الجيني للطفرة الجينية في الجين المصاب، مما يسمح للجسم بإنتاج الهيموغلوبين بشكل سليم. يتم ذلك من خلال استخراج الخلايا الجذعية من نخاع عظم المريض وتعديلها وراثيًا في المختبر، ثم إعادة زرعها في جسمه لإعطائها تأثيرًا طويل الأمد.
هل العلاج الجيني بديل نهائي للعلاج التقليدي؟
العلاج الجيني ليس بديلًا نهائيًا للعلاج التقليدي ولكنه مناسب للأمراض الوراثية وبعض الأمراض التي يصعب علاجها بالعلاج التقليدي مثل التصلب المتعدد وغيرها.
هل الأمراض الوراثية لها علاج؟
لا يُوجد علاج لمعظم الأمراض الوراثية ولكن يهدف علاج بعض الأمراض إلى تخفيف الأعراض ومنع تفاقم الأعراض، ومع ذلك فإن بعض الحالات أمكن علاجها من خلال تقنيات العلاج الجيني.
هل يوجد علاج جيني للثلاسيميا؟
نعم، العلاج الجيني الوحيد لثلاسيميا بيتا يعمل من خلال إنتاج خلايا دم حمراء طبيعية، يعمل هذا العلاج عن طريق إدخال نسخ طبيعية من الجين المعيب في خلايا الدم الجذعية للمريض نفسه. بعد ذلك، تتمكن خلايا الدم الحمراء من إنتاج مستويات طبيعية أو قريبة من الطبيعية من الهيموغلوبين.
في نهاية المقال، فإن العديد من الأمراض والاضطرابات الجينية قد تؤدي إلى الإعاقة أو الوفاة المبكرة إذا تُركت دون علاج، وتُظهر الأبحاث أن تطور هذه الحالات قد يتباطأ أو حتى يتوقف مع تلقي العلاج الجيني في مرحلة مبكرة من العلاج، فقد يمنع ذلك أي ضرر دائم بالجسم قبل حدوثه.
احجز الآن للحصول على رعاية طبية عالية الجودة وفحوصات دورية شاملة في مستشفى أندلسية أفضل مركز عيادات بجدة لصحة العائلة احجز معنا واستمتع بخدمة صحية متفردة لتأمين سلامة عائلتك، من هنــــــــــا.
الأسئلة الشائعة
هل يكون العلاج الجيني أملًا في إنهاء معضلة الإيدز؟
هل العلاج الجيني آمن للأطفال والرضع؟
مشاركة المقال